肌营养不良患儿病情常呈进行性发展，一般在3～5岁时发病，出现步态异常，6~9岁时更为明显，10-14岁时症状进行性加重，生活起居无法自理，越来越依赖轮椅，常因心肺功能衰竭而在20-30岁便面临死亡。（若早期症状不明显就开始控制改善， 患儿预后改善非常乐观的，家长要树立积极心态，积极面对治疗）
罕见病离我们有多远？
据文献报道，每个人身上可携带5-10个隐性缺陷基因，一旦父母双方拥有相同的缺陷基因，就有可能生下罕见病宝宝。
虽然这种概率只有万分之一，甚至更低，可一旦遇上，对患儿及其家庭来说就是100%。所以，只要有生命的传承，就有发生罕见病的可能。
在孕前进行健康教育、优生检查，遗传咨询以及在孕期进行产前筛查和产前诊断，对于减少罕见病患儿的出生具有重要意义。
肌营养不良属于中医“萎症”，与肺、脾、胃、肝、肾等脏腑关系密切。主要是由于禀受父母之精气不足，导致小儿肝肾亏损脾气虚弱而致，久则痰瘀互结，留着肌肉不去，形成本虚标实之复杂病机，虚可致实，实可伐虚，故形成了错综复杂的病理状态。
肌营养不良先天禀赋不足与脾胃虚损、五脏相关，治疗重视脾胃，以健脾益气为大法贯彻始终，重在补中而非升阳，兼治五脏。成人肌营养不良治疗上健脾、补肾各有侧重；儿童肌营养不良强调以调理脾胃为主。肌营养不良的治疗应根据疾病阶段、病情轻重之不同，处理好健脾与补肾的关系。
“ 培土滋元汤”是以健脾益气，滋补肝肾，生肌起痿，强筋壮骨为主要治则， 方子中用到：熟地黄补肾填精，巴戟天温壮肾阳，为君药；附子、肉桂协君药温养真元，摄纳浮阳；麦冬、五味子滋阴敛液，壮水以济火，均为臣药；石菖蒲、远志、茯苓交通心肾，开窍化痰，为佐药，和其营卫，以达上下并治，标本兼顾，使水火相济，痰浊得除，为治疗痱之主方。
肌营养不良属于世界性疑难病，中医药在肌营养不良的治疗方面，尤其是改善患者临床症状，提高生活质量方面有着优势。本病属于中医里面的 “痿证 ”等病的范畴，这些疾病和肺肝脾肾关系密切，肾四脏虚弱不能正常的产生、运行人体的气血津液，加之瘀血痰阻，导致病变组织经络不能得到所需的营养所致。
